Projekt VANGUARD

26 kwietnia 2021

Terapia Komórkowa Nowej Generacji: Bioartificial Pancreas to Cukrzyca typu 1

Czterdzieści milionów osób na całym świecie cierpi na cukrzycę typu 1. U zdecydowanej większości pacjentów choroba ta jest leczona za pomocą insulinoterapii, ze względu na ograniczoną dostępność terapii zastępujących komórki beta (przeszczep trzustki lub wysepki Langerhansa). Istnieje pilna potrzeba opracowania terapii zastępczej komórek beta, która będzie dostępna dla większej liczby pacjentów z cukrzycą typu 1.

Celem projektu VANGUARD jest stworzenie zaawansowanego terapeutycznego produktu leczniczego (ATMP) o wysokim potencjale translacyjnym, charakteryzującego się zwiększoną funkcjonalnością, możliwością implantacji oraz ochroną przed zniszczeniem immunologicznym. Skonstruujemy sztuczną trzustkę poprzez umieszczenie organoidów produkujących insulinę, składających się z komórek wysepek, ludzkich komórek nabłonka owodni (hAEC) i komórek śródbłonka wyrostka robaczkowego krwi (BOEC), w hydrożelu pochodzącym z błony owodniowej. Komponenty błony owodniowej zapewnią macierz pozakomórkową i ochronę mechaniczną oraz nadadzą konstruktom dobrze zdefiniowane właściwości przeciwzapalne i immunomodulacyjne. Komórki hAEC będą modyfikowane genomowo w celu nadekspresji i lokalnego uwalniania cząsteczek immunomodulacyjnych (HLA-G, HLA-E, CD47 i PD-L1), a komórki śródbłonka będą poprawiać rewaskularyzację przeszczepu. Funkcjonalność, biokompatybilność, siła działania i bezpieczeństwo sztucznej trzustki będą oceniane in vitro i in vivo poprzez implantację u myszy z ludzkim układem odpornościowym jako model przedkliniczny.

przedsiębiorca

Konsorcjum składa się z 6 instytucji akademickich z wiodącymi naukowcami w swojej dziedzinie, 2 małych i średnich przedsiębiorstw oraz 1 organizacji pozarządowej z doświadczeniem w etycznych i społecznych aspektach transplantacji.

ATMP dostarczony po zakończeniu projektu będzie modelem dla szybkiego rozwoju bio-sztucznej trzustki, wykorzystującej "nieskończone" źródła komórek produkujących insulinę (pochodzących z komórek macierzystych, ksenogenicznych) i dostępnej dla wszystkich pacjentów z cukrzycą typu 1 zanim rozwiną się u nich wyniszczające, przewlekłe powikłania choroby.

Dowiedz się więcej na klipek.pl.

Koordynator:
Université de Genève, CH

Partnerzy: